Desde que os cientistas utilizaram o CRISPR-Cas9 pela primeira vez para editar células humanas vivas no ano de 2013, eles vêm dizendo que as possibilidades de usá-lo para tratar algumas doenças são virtualmente infinitas.

Somente nos últimos anos, os avanços na CRISPR vêm acontecendo a uma velocidade nunca antes vista. Nesse contexto, as empresas surgiram e começaram a comercializar a tecnologia.

Assim, alguns poucos pacientes da Europa e dos Estados Unidos já poderão contar com as possibilidades de tratamento por meio de terapias baseadas em CRISPR ainda nesse ano.

A esperança é que o CRISPR possa ser usado como um procedimento único para curar alguns dos distúrbios e cânceres hereditários mais devastadores da humanidade. Algumas dessas doenças contam com poucas ou quase nenhuma opção de tratamento até o momento.

Por isso, os cientistas estão querendo implantar a tecnologia. O objetivo é o de corrigir erros genéticos no DNA de uma pessoa, chegando à raiz da doença e eliminando-a.

Previsões para a CRISPR

À primeira vista, a ideia que envolve a CRISPR pode até ser um sonho distante, mas a realidade é que isso não está tão longe assim de acontecer. Os pesquisadores já marcaram as datas para começarem com os ensaios clínicos.

Os estudos científicos que estão programados para começar no próximo ano já vão oferecer esse tratamento para um pequeno número de pacientes que sofrem com algumas doenças raras.

Apesar disso, é bem provável que levarão alguns anos até que essa tecnologia esteja disponível para ser usada no tratamento de doenças mais comuns.

A CRISPR Therapeutics, empresa que tem sede em Cambridge, Massachusetts, tornou-se a primeira empresa a pedir permissão para os órgãos reguladores europeus para realizar os seus primeiros testes já em 2019.

A empresa afirmou que pretende usar a tecnologia de edição de genes para corrigir um defeito genético em pacientes que tenham beta talassemia, uma doença hereditária do sangue.

Doenças que serão tratadas com o CRISPR

Samarth Kulkarni, o CEO da CRISPR Therapeutics, anunciou que a empresa está planejando solicitar a aprovação da Food and Drug Administration dos Estados Unidos, ainda no primeiro semestre de 2018, para começar um estudo que envolve o uso da CRISPR para tratar a anemia falciforme.

Cerca de 15 mil pessoas na Europa têm beta talassemia. Nos Estados Unidos, cerca de 100 mil pessoas possuem células falciformes. Tanto a beta talassemia, quanto a presença de células falciformes, correspondem a desordens genéticas que são causadas por mutações nos genes que produzem a hemoglobina.

A hemoglobina é uma proteína muito importante para os nossos glóbulos vermelhos, que transportam oxigênio por todo o nosso corpo. Normalmente, ambos os pais transmitem um gene anormal para a criança que desenvolve a doença.

Pesquisadores da Escola de Medicina da Universidade de Stanford também estão transferindo um tratamento CRISPR para células falciformes no formato de testes clínicos.

Essa pesquisa está sendo liderada por Matthew Porteus, professor associado de pediatria, e o grupo subordinado a ele pedirá autorização da FDA em 2018 para também começar os seus testes em 2019.

Métodos Diferentes

A CRISPR Therapeutics e a Universidade de Stanford estão adotando abordagens diferentes para a mesma tecnologia. Ambos os grupos de pesquisa estão extraindo células-tronco da medula óssea dos pacientes e, em seguida, alterando-os com a CRISPR.

Porém, ao invés de tentar consertar o gene defeituoso da célula falciforme, a CRISPR Therapeutics está usando a ferramenta de edição para fazer as células produzirem uma proteína diferente.

Nesse caso, essa nova proteína seria uma versão mais infantil da hemoglobina. Essas células modificadas, então, seriam implantadas nos pacientes. A empresa está usando o mesmo método para tratar pacientes com beta talassemia na Europa.

Já nos estudos da célula falciforme da Universidade de Stanford, os pesquisadores tentarão corrigir diretamente a mutação no gene da hemoglobina, para converter as células falciformes em células normais.

A Universidade de Stanford realizará esses testes no seu novo Centro de Medicina Curativa e Definitiva. Maria Grazia Roncarolo, diretora do novo centro, diz que a Universidade já está planejando abrir “vários ensaios com edição de genoma” para funcionarem nos próximos anos.

Indo além da célula falciforme, Maria Grazia Roncarolo também afirma que Stanford está planejando testes CRISPR adicionais para tratar doenças metabólicas, autoimunes e neuro-degenerativas.

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